Acute lymfatische leukemie (ALL) is de meest voorkomende vorm van leukemie op de kinderleeftijd. Jaarlijks wordt de diagnose ALL bij 120-140 kinderen gesteld. De afgelopen decennia is de behandeling van kinderen met ALL sterk verbeterd waardoor momenteel ruim driekwart van de kinderen met ALL succesvol kan worden behandeld met chemotherapie. Vergelijkbare resultaten worden behaald een andere vorm van acute leukemie, acute myeloide leukemie genaamd.

Bij een deel van de kinderen is behandeling met chemotherapie niet voldoende effectief of komt de acute leukemie na een aanvankelijk succesvolle behandeling alsnog terug (we spreken dan van een ‘recidief’). In die gevallen komen de kinderen in aanmerking voor een aanvullende vorm van behandeling die bekend staat als beenmerg- of stamceltransplantatie (SCT). Een SCT behandeling bestaat uit twee aspecten. Allereerst wordt een korte maar zeer intensieve chemotherapie behandeling gegeven waarmee de leukemie cellen, maar ook de gezonde cellen in het beenmerg zoveel mogelijk worden geëlimineerd. Vervolgens wordt direct daarna een beenmerg- of stamceltransplantaat van een gezonde familie of onverwante donor toegediend. Hierdoor kan de aanmaak van gezonde beenmerg- en bloedcellen weer worden hersteld. Daarnaast is het mogelijk dat de gezonde afweercellen van de donor, in tegenstelling tot de eigen afweercellen van de patient, de eventueel achtergebleven leukemie cellen in het lichaam van de patient als ‘vreemd’ herkennen en elimineren. Dit laatste effect noemen we het ‘graft versus leukemia’ effect. Hoewel de huidige SCT behandeling bij een groot aantal patiënten effectief is, zijn er te veel patiënten bij wie de leukemie ondanks deze intensieve behandeling recidiveert. Voor deze kinderen willen we een nieuwe vorm van behandeling ontwikkelen. Hierbij heeft onze afdeling zich gespecialiseerd in SCT behandelingen waarbij een van de ouders als donor fungeert.

In dit project willen we een nieuwe vorm van behandeling gaan toepassen bij kinderen die een SCT ondergaan i.v.m. een moeilijk behandelbare/hoog risico leukemie. Deze nieuwe behandeling noemen we immuuntherapie. Hierbij maken we gebruik van afweercellen (Natural killer cellen genaamd) van de ouder die tevens stamceldonor is. De afweercellen worden d.m.v. een bloedafname uit het bloed van de gezonde donor gehaald. Vervolgens ondergaan deze afweercellen in ons laboratorium een speciale bewerking waardoor de afweercellen waarschijnlijk beter in staat zijn om leukemie cellen die ongevoelig zijn geweest voor de eerdere chemotherapie te kunnen elimineren. Deze extra geactiveerde afweercellen worden in aansluiting op de SCT vervolgens toegediend aan de leukemie patient met het doel om het terugkomen van de leukemie te voorkomen. De afgelopen jaren hebben we de procedure om de speciale bewerking van de afweercellen in het laboratorium uit te voeren geoptimaliseerd. We zijn nu klaar om de volgende stap te zetten; de behandeling van de kinderen met hoog risico leukemie. De komende twee jaar willen we samen met een partner ziekenhuis 15-20 kinderen met hoog risico leukemie behandelen met deze nieuwe vorm van therapie.

Deze behandeling is uniek en niet eerder uitgevoerd bij kinderen met leukemie. In tegenstelling tot de standaard SCT behandeling wordt deze nog experimentele vorm van immuuntherapie niet vergoed door de zorgverzekeraars en is daarom alleen mogelijk met behulp van onderzoeksgelden.

Dr. Arjan C. Lankester, kinderarts/program director stamceltransplantatie Willem-Alexander Kinder-en Jeugdcentrum/Leids Universitair Medisch Centrum