Waarvoor doen we het allemaal?

Het Willem-Alexander Kinderziekenhuis (WAKZ) is gespecialiseerd in stamceltransplantatie bij kinderen met ernstige levensbedreigende ziekten van het bloed- en afweersysteem, en fungeert al vele jaren als landelijk centrum voor de behandeling van deze kinderen. Stamceltransplantatie, een vorm van behandeling waarbij bloedstamcellen afkomstig van een gezonde donor worden toegediend om de zieke cellen van de patiënt te vervangen, is de enige vorm van behandeling waarmee kinderen met dergelijke ziekten kunnen genezen. Ons doel is om de kans op succes van deze behandeling verder te vergroten. Om dit te bereiken is wetenschappelijk onderzoek noodzakelijk.

Met ons innovatieve onderzoek werken we voortdurend aan het verhogen van de slagingskans van de stamceltransplantatie behandeling. De afgelopen jaren heeft ons onderzoek op het gebied van immuuntherapie en het optimaliseren van noodzakelijke chemotherapie al geleid tot belangrijke verbeteringen in de overlevingskans en daarmee de kwaliteit van leven van kinderen die een stamceltransplantatie hebben ondergaan. Hierbij is de geïndividualiseerde behandeling van deze kinderen , of te wel “therapie op maat”, voor ons steeds belangrijker geworden. Het CTW heeft ons afgelopen jaren geweldig ondersteund om deze ontwikkeling mogelijk te maken.

Naast het optimaliseren van de huidige stamceltransplantatie behandeling verrichten we ook veel onderzoek aan het ontwikkelen van nieuwe, en mogelijk nog betere vormen van stamceltherapie. Hierbij richten we ons in het bijzonder op stamcelgentherapie. Dit is een veelbelovende nieuwe vorm van behandeling waarbij we de ziekte-veroorzakende fout in het DNA van de bloedstamcellen willen corrigeren om de patiënt daarmee levenslang van de ziekte te genezen. Komend jaar willen we de eerste stamcelgentherapie studie in Nederland bij kinderen met een ernstige afweerstoornis van start laten gaan. Het is onze ambitie om deze innovatieve vorm van behandeling komende jaren voor meerdere ziekten mogelijk te maken. We zij er trots op dat het CTW ons opnieuw gaat ondersteunen om ons doel, het verder verbeteren van de behandeling van onze patiënten, te bereiken. Uw steun is daarbij van grote waarde en wordt zeer gewaardeerd.

Prof Arjan Lankester, kinderarts/hoofd afdeling stamceltransplantatie WAKZ